Stamceltransplantaties worden steeds veiliger en effectiever

Chemotherapie op maat maakt stamceltransplantaties bij kinderen veiliger en effectiever. Dat blijkt uit onderzoek van het UMC Utrecht. “We kunnen stamceltransplantaties nu ook voor niet direct dodelijke ziekten gebruiken.”

In haar promotieonderzoek speurde apotheker Imke Bartelink van het UMC Utrecht naar de beste dosis van chemotherapie met busulfan. Voor een stamceltransplantatie doodt chemotherapie het zieke beenmerg en maakt de weg vrij voor nieuwe bloedvormende cellen van een donor. Door een te lage dosis blijft het zieke beenmerg leven en kunnen de donorcellen zich niet innestelen. Een te hoge dosis is giftig en leidt tot ernstige bijwerkingen.

Bartelink analyseerde verschillende onderzoeken met honderden patiëntgegevens uit de hele wereld. Het gaat om kinderen met leukemie. Zij concludeert dat het nodig is om meerdere keren de concentratie van busulfan in het bloed te meten. Alleen dan weten artsen precies hoeveel van de chemotherapie daadwerkelijk zijn doel bereikt. Dankzij die metingen krijgen patiënten niet te weinig maar ook niet teveel van het medicijn. Daardoor lukt de behandeling vaker en overleven meer kinderen de stamceltransplantatie. Bartelink promoveert op 19 april.

Stamceltransplantatie zonder bestraling

Dankzij het onderzoek van Bartelink is het UMC Utrecht samen met het Leiden UMC onlangs een mildere behandeling van AML (‘acute myeloide leukemie’) bij volwassenen gestart. Ongeveer de helft van de patiënten overlijdt aan deze gevaarlijke vorm van leukemie. Dankzij een nieuwe combinatie van drie medicijnen (inclusief busulfan) is bij deze patiënten volledige lichaamsbestraling niet langer nodig om het zieke beenmerg te verwijderen. Bestraling werkt weliswaar goed, maar leidt na tien tot vijftien jaar tot ernstige bijwerkingen zoals vruchtbaarheids­problemen, nieuwe tumoren en cognitieve achteruitgang. Omdat chemotherapie met busulfan zoveel veiliger en effectiever is geworden, kunnen artsen de stamceltransplanties uitvoeren zonder bestraling. In het UMC Utrecht zijn de eerste acht patiënten op deze manier behandeld, in Leiden UMC de eerste drie.

Volledige genezing

De nieuwe aanpak past in een trend, stelt dr. Jaap Jan Boelens van UMC Utrecht. Hij leidt het transplantatieonderzoek bij kinderen. “Door mildere chemotherapie en het weglaten van bestraling wordt stamcel­transplantatie een steeds minder zware ingreep. Nu behandelen we met name patienten die zonder stamceltransplantatie simpelweg overlijden. Ik kan me voorstellen dat we stamceltransplantaties ook meer en meer gaan inzetten voor ‘mildere’ vormen van stapelingsziektes, ernstige huidziekten en bij ziekten met afwijkingen aan rode bloedcellen. Die patiënten overlijden niet allemaal en zeker niet op jonge leeftijd, maar ze zijn wel levenslang ernstig ziek en hun kwaliteit van leven neemt snel af. Via een stamceltransplantatie zijn deze patiënten volledig te genezen. Echter, ze hebben een kleine kans om te overlijden aan de ingreep. Een moeilijke afweging, die we steeds vaker moeten maken.”